第十五屆健康與發(fā)展中山論壇、2020年吳階平醫(yī)學(xué)獎?lì)C獎大會將于2020年11月27日在中山利和希爾頓酒店舉辦�，F(xiàn)大會推出系列報(bào)道……

藥品上市許可持有人制度的推行，極大地激發(fā)了藥品研發(fā)機(jī)構(gòu)、科研人員以及藥品生產(chǎn)企業(yè)的研發(fā)熱情。這意味著過去藥品注冊與生產(chǎn)許可捆綁模式的得以改變，科研人員及藥物研發(fā)機(jī)構(gòu)在取得藥物專利后，不一定要選擇把技術(shù)轉(zhuǎn)讓給藥品生產(chǎn)企業(yè)，可以選擇委托CMO企業(yè)對技術(shù)進(jìn)行孵化生產(chǎn)。

健康基地園區(qū)企業(yè)廣東星昊藥業(yè)有限公司（下稱“廣東星昊”）從中看到了商機(jī)。

15年前，即將在新三板上市的醫(yī)藥第一股星昊醫(yī)藥在中山落下了一顆種子，投資設(shè)立廣東星昊，決定把珠三角地區(qū)作為生物醫(yī)藥事業(yè)發(fā)展的重要陣地。

“2017年，我們轉(zhuǎn)型打造了CMC和CMO的公共服務(wù)型平臺，利用我們自身藥物研發(fā)、生產(chǎn)、銷售的經(jīng)驗(yàn)，助力國內(nèi)創(chuàng)新藥的孵化、推上市場。” 廣東星昊常務(wù)副經(jīng)理忻蓉表示，平臺成立的2年來實(shí)現(xiàn)了每年?duì)I收100%增長。“下一個(gè)五年，我們希望企業(yè)整體的銷售收入從6億增長至15億的規(guī)模。并且推動CMC和CMO的公共服務(wù)型平臺獨(dú)立注冊，計(jì)劃在上�？苿�(chuàng)板或深圳創(chuàng)業(yè)板獨(dú)立上市。”

洞察市場趨勢：打造一流平臺孵化創(chuàng)新藥

早在3年前，藥品上市許可持有人制度的出臺，成為藥品上市許可與生產(chǎn)許可捆綁模式解綁的重要政策基礎(chǔ)。

在該政策出臺前，國產(chǎn)藥品僅允許藥品生產(chǎn)企業(yè)在取得藥品批準(zhǔn)文號，并經(jīng)過藥品生產(chǎn)質(zhì)量管理規(guī)范（GMP）認(rèn)證之后，進(jìn)行生產(chǎn)。而在實(shí)踐中，藥品研發(fā)機(jī)構(gòu)和科研人員無法取得藥品批準(zhǔn)文號，新藥研發(fā)機(jī)構(gòu)獲得新藥證書后，迫不得已只能將相關(guān)藥品技術(shù)以一定價(jià)格轉(zhuǎn)讓給藥品生產(chǎn)企業(yè)，業(yè)內(nèi)俗稱“賣青苗”。

而對于藥品研發(fā)機(jī)構(gòu)以及科研人員來說，“賣青苗”無疑是一件極不劃算的事情：前期研發(fā)資金投入大，成果轉(zhuǎn)化率低，回報(bào)率小。新政出臺后，一批科研人員及藥品研發(fā)機(jī)構(gòu)作為上市許可持有人持有藥品批準(zhǔn)文號，再分別委托藥品生產(chǎn)企業(yè)與藥品經(jīng)營企業(yè)進(jìn)行生產(chǎn)和銷售，實(shí)現(xiàn)收益，促使新藥研發(fā)積極性提高。

洞察順應(yīng)市場需求，廣東星昊自2017年起，打造了一個(gè)平臺服務(wù)創(chuàng)新藥制劑研發(fā)的CMC和CMO（又稱合同定制生產(chǎn)組織）的公共服務(wù)型平臺，服務(wù)于中國一類新藥、二類新藥等創(chuàng)新藥產(chǎn)品的孵化、上市。

如何理解這一平臺？忻蓉解釋，“老百姓可以把它理解為生物醫(yī)藥領(lǐng)域的富士康。在醫(yī)藥界，同樣有不少研發(fā)機(jī)構(gòu)和公司擁有很好的idea，但自己沒有能力生產(chǎn)、落地實(shí)施。我們的平臺更多地是為這些企業(yè)定制生產(chǎn)服務(wù)。”

近年來，由于大多數(shù)新藥研發(fā)企業(yè)專注于新藥研發(fā)項(xiàng)目的管理，前期研發(fā)投入巨大，自然無力去興建藥品生產(chǎn)所需的廠房、設(shè)備等。這類企業(yè)也缺乏大規(guī)模批量生產(chǎn)藥物的經(jīng)驗(yàn)，對中試及規(guī)模化生產(chǎn)的技術(shù)轉(zhuǎn)化能力欠缺，因此往往選擇將藥物生產(chǎn)環(huán)節(jié)外包給CMO企業(yè)，省去固定資產(chǎn)的投資和后續(xù)的GMP認(rèn)證等環(huán)節(jié)，讓CMO企業(yè)為其提供生產(chǎn)工藝的優(yōu)化服務(wù)及制劑的生產(chǎn)。

近年來，創(chuàng)新藥越來越成為主流的市場的需求。但是做出一款創(chuàng)新藥，它的鏈路非常的長，需要很長的研發(fā)過程才能落地。“我們希望幫助這樣的創(chuàng)新藥企業(yè)在制劑端實(shí)現(xiàn)加速它的落地。”忻蓉說，一般的創(chuàng)新藥研發(fā)需要經(jīng)過動物研究、臨床研究，再到中試的工藝放大，經(jīng)歷注冊申報(bào)，最終實(shí)現(xiàn)落地生產(chǎn)。廣東星昊在企業(yè)早期做動物研究的時(shí)候，就開始介入，幫助研發(fā)者置備動物實(shí)驗(yàn)所需的樣品，提前做成藥性研究。后期以自身特長優(yōu)勢幫助藥品實(shí)現(xiàn)小試研究、中試研究以及工藝驗(yàn)證等。

 實(shí)現(xiàn)彎道超車：掌握生產(chǎn)制劑的核心技術(shù)

忻蓉介紹，目前CMC和CMO公共服務(wù)型平臺大體上分兩大類，一類做服務(wù)于藥品原料研發(fā)生產(chǎn)，另一類服務(wù)于藥品制劑研發(fā)生產(chǎn)。藥明康德、凱萊英、博騰、九州、康龍化成等國內(nèi)的上市公司，專注做原料研發(fā)外包服務(wù)已具備較強(qiáng)的實(shí)力。“但在制劑領(lǐng)域，像我們這樣專注于制劑研發(fā)外包的服務(wù)性平臺群雄并起，但并未形成‘巨頭’，然而這一細(xì)分領(lǐng)域的巨頭可能在兩年會形成，我們認(rèn)為機(jī)會難得，希望實(shí)現(xiàn)彎道超車。”

“像我們這類服務(wù)型平臺，最重要的核心優(yōu)勢在于生產(chǎn)制劑的技術(shù)壁壘。” 忻蓉說。

判斷一家藥品生產(chǎn)企業(yè)是否有核心競爭力，必須看兩個(gè)方面。第一個(gè)核心是知識產(chǎn)權(quán)，也就是藥品的專利；第二個(gè)核心關(guān)鍵在于制劑的開發(fā)與生產(chǎn)。“企業(yè)自身開發(fā)的制劑，工藝、配方、處方都需要仔細(xì)研究。當(dāng)藥品化合物和制劑都是企業(yè)自身研發(fā)的，別人無法復(fù)制與抄襲，這是藥品生產(chǎn)企業(yè)很重要的核心競爭力。” 忻蓉說。

據(jù)了解，經(jīng)歷15年發(fā)展，廣東星昊已擁有國內(nèi)目前劑型齊全的藥品中試研究與工藝驗(yàn)證生產(chǎn)線，可生產(chǎn)凍干粉針劑、小容量注射劑、口服固體制劑等制劑產(chǎn)品。并且擁有緩控釋高端制劑、速釋口崩片生產(chǎn)、大規(guī)模無菌全自動智能灌裝等多項(xiàng)專有核心關(guān)鍵生產(chǎn)技術(shù)，以及10條符合美國FDA、歐盟、中國GMP標(biāo)準(zhǔn)的生產(chǎn)線。

近期，廣東星昊依靠該平臺，開發(fā)了一款凍干口崩劑型，以幫助難以配合用藥的兒童實(shí)現(xiàn)用藥，該凍干口崩項(xiàng)目還獲評了科技部的“十三五重大創(chuàng)制”項(xiàng)目。”為形成自身核心優(yōu)勢，平臺更趨向于去做一些有技術(shù)難度的、替代性低的制劑。