2016年6月28日訊 /生物谷BIOON/ --英國GW制藥公司近日公布了藥物Epidiolex（大麻二醇，CBD）治療Lennox-Gastaut綜合征（LGS）的首個(gè)隨機(jī)、雙盲、安慰劑對照III期臨床研究的積極數(shù)據(jù)。LGS是一種罕見的、嚴(yán)重的、難治性兒童期發(fā)作癲癇。該項(xiàng)研究中的患者已經(jīng)接受平均9種抗癲癇藥物的治療。研究中，將安慰劑或Epidiolex添加至患者當(dāng)前的治療方案。數(shù)據(jù)顯示，當(dāng)作為一種輔助藥物用藥時(shí)，在整個(gè)14周治療期間，與安慰劑相比，Epidiolex使癲癇跌倒發(fā)作（drop seizures）每月頻率實(shí)現(xiàn)統(tǒng)計(jì)學(xué)意義的顯著降低（p=0.0135）：安慰劑組每月跌倒發(fā)作減少22%，Epidiolex治療組每月跌倒發(fā)作減少44%。

今年3月份，Epidiolex治療Dravet綜合征（又名嬰兒期嚴(yán)重肌陣攣癲癇腦病，是一種罕見的、難治性癲癇綜合征）的一項(xiàng)關(guān)鍵性III期臨床也獲得了成功。在美國，F(xiàn)DA已授予Epidiolex治療這2種疾病的孤兒藥地位。

今年4月，F(xiàn)DA還授予Epidiolex治療罕見遺傳性結(jié)節(jié)性硬化癥（TSC）的孤兒藥地位。TSC可在許多不同的器官中導(dǎo)致非惡性腫瘤，其中大腦和皮膚是最常見的受影響組織。TSC最常見的癥狀是癲癇，發(fā)生于80%-90%的患者中，同時(shí)也是TSC患者發(fā)病和死亡的重要原因。

從臨床醫(yī)生的角度來看，Epidiolex在LGS患者群體中所獲得的積極數(shù)據(jù)令人振奮。LGS起始于兒童早期，非常難以治療，絕大多數(shù)患者對現(xiàn)有藥物反應(yīng)不足。此次公布的數(shù)據(jù)顯示，Epidiolex在這一高度耐藥的群體中能夠提供強(qiáng)大的、臨床意義的療效，顯著降低癲癇發(fā)作頻率，同時(shí)具有可接受的安全性和耐受性。

來自Dravet綜合征和LGS群體的關(guān)鍵III期臨床的積極數(shù)據(jù)表明，Epidiolex將為難治性兒童期發(fā)病的癲癇治療領(lǐng)域提供一種新的有效治療藥物。根據(jù)這些數(shù)據(jù)，GW公司已計(jì)劃在2017年向FDA提交新藥申請（NDA）。

Epidiolex：大麻制品展現(xiàn)強(qiáng)大的治療潛力

Epidiolex是一種口服的、高純度大麻二酚（Cannabidiol，CBD）提取物液體制劑，CBD是一種來自大麻植物的非精神類成分，對于神經(jīng)系統(tǒng)具有多種藥理作用。大量的研究表明，CBD具有明顯的抗癲癇和抗驚厥活性，相比現(xiàn)有抗癲癇藥物副作用更少。

Lennox-Gastaut綜合征（LGS），是一種與年齡有關(guān)的隱源性或癥狀性全身性癲癇綜合征，即年齡依賴性癲癇性腦病的一種類型。其特點(diǎn)為發(fā)病年齡早，幼兒時(shí)期起病，發(fā)作形式多樣，智力發(fā)育受影響，治療較困難。是一種嚴(yán)重的癲癇類型。

Dravet綜合征（Dravet syndrome，DS）又稱嬰兒嚴(yán)重肌陣攣性癲癇，是一種少見的主要由遺傳因素引起的進(jìn)行性癲癇性腦病，具有發(fā)病年齡早，發(fā)作類型多樣，發(fā)作頻率高，智能損害嚴(yán)重，藥物治療效果差等特點(diǎn)。該病預(yù)后較差，幾乎所有患兒都有認(rèn)知損傷。（生物谷Bioon.com）